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j9.com九游会药业自研医治MYBPC3基因突变有关的肥厚型心肌病新药获批临床

       近日,j9.com九游会股份有限公司子公司成都弘基生物科技有限公司(以下简称“弘基生物”)收到U.S.Food and Drug Administration(美国食品药品治理局)准许KHN921注射液在美国发展临床试验的邮件。

       KHN921注射液是弘基生物自主研发的AAV基因医治产品,用于医治MYBPC3基因突变有关肥厚型心肌。℉CM)。本品以公司自主知识产权、基于细胞特异性受体设计的新型腺有关病毒为递送载体,选取创新性给药方式,精准靶向心肌组织实现高效转导。本品通过AAV载体将职能性主张基因递送至患者心肌细胞,从基因层面纠正致病基因突变导致的职能缺点,改善心肌结构与职能,延缓或逆转疾病进展,降低严沉心血管事务风险。

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